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10年臨床真實(shí)數(shù)據(jù)，奠定安全性優(yōu)勢

克服了專利、研發(fā)及審評難題后，首款長效生長激素還要面臨從零開始打開市場的問題。特別是藥物安全性方面，一直是矮小患兒家長最為看重的。

而讓市場了解、熟悉和信任的最好方式，是用充分、扎實(shí)的臨床數(shù)據(jù)證明長期應(yīng)用的療效與安全性。一般藥物獲批上市需要進(jìn)行I期、II期和III期的臨床試驗(yàn)，以驗(yàn)證藥物的安全性、有效性和推薦的臨床給藥劑量。

“III期臨床只是滿足一個臨床初步的評價，入組的例數(shù)是有限的，一般是幾百例，觀察的時間一般也是比較短的?！北局鴮颊吒?fù)責(zé)任的態(tài)度，王俊才和團(tuán)隊(duì)所研發(fā)的長效生長激素還在上市后還開啟了為期3年的第IV期臨床試驗(yàn)——對來自全國 83 家兒科/兒科內(nèi)分泌專科醫(yī)院參與的3000例患者進(jìn)行的一個非常龐大的后期跟進(jìn)臨床試驗(yàn)，時間長達(dá)3年，可以繼續(xù)更深入地評價長效生長激素跟短效相比的安全性和有效性。

IV期臨床顯示，相比于短效制劑，生效生長激素不僅僅是“藥效時間變長”了，“療效”也變得更好了。數(shù)據(jù)顯示，使用長效生長激素治療的患者第25周年化生長速率達(dá)13.41cm/y，優(yōu)于短效。治療36個月， 生長速率依然可保持在8.5cm/y，且在治療26周的過程中超過2158例臨床研究顯示長效生長激素組“抗藥抗體”檢出率為零。安全性方面，3年長期治療后，患者的糖脂代謝指標(biāo)均在正常范圍內(nèi)，IGF-1SDS，BMI等指標(biāo)也都在正常范圍內(nèi)，沒有發(fā)現(xiàn)預(yù)期外的不良反應(yīng)。

王俊才強(qiáng)調(diào)，技術(shù)上的先進(jìn)并不能代表藥物就絕對安全有效，正是由于團(tuán)隊(duì)對長效生長激素研究得足夠早，上市的時間夠久，才可能為上市后的大量真實(shí)世界評價爭取足夠的時間，領(lǐng)先獲得更為詳實(shí)的臨床數(shù)據(jù)和安全性保證。

從現(xiàn)在來看，金賽增是國內(nèi)唯一擁有長達(dá)3年及以上安全性臨床研究的長效生長激素，也是全球唯一在真實(shí)世界中，超過10萬例臨床應(yīng)用的長效生長激素。試驗(yàn)樣本量最龐大，在全國多地80余家醫(yī)院展開。且研究人種是中國患兒，唯一具備中國人群長時間的用藥經(jīng)驗(yàn)，另在不良反應(yīng)和抗體兩大指標(biāo)表現(xiàn)上，也可謂同行最優(yōu)。

“再先進(jìn)的技術(shù)也不可能繞過后續(xù)真實(shí)世界研究所需要的時間和投入成本?！蓖蹩〔疟硎荆衲晔情L效生長激素上市第10個年，累計(jì)超過10萬人使用，這既是一種肯定，也是相較于其他在研的同類產(chǎn)品的一種優(yōu)勢積累。

產(chǎn)品上市后的四期研究類似于“選修課”，常常被一些企業(yè)戰(zhàn)術(shù)性放棄，轉(zhuǎn)而把更多資源投入營銷環(huán)節(jié)。相比于“必修課”，“選修課”更見學(xué)霸底色。10年注冊臨床和真實(shí)數(shù)據(jù)積累打下的“基本盤”，為金賽增打造了差異化的長期競爭優(yōu)勢，作為專注于兒童健康領(lǐng)域的資深參與者，產(chǎn)品上市后仍持續(xù)進(jìn)行長效生長激素的四期臨床，不僅夯實(shí)自身產(chǎn)品安全性和有效性，打磨產(chǎn)品品質(zhì)，也為行業(yè)樹立標(biāo)桿。

厚積薄發(fā)，積極拓展多種新適應(yīng)癥

金賽藥業(yè)的成立與成長，始終伴隨著創(chuàng)始人及研發(fā)團(tuán)隊(duì)對初心的堅(jiān)守。很多年前，金磊回國探親時，他在教育部組織的社會實(shí)踐考察中走訪了一些貧困地區(qū)，看到許多十幾歲的兒童身高還不足1米，其上學(xué)、就業(yè)、心理狀態(tài)被嚴(yán)重影響。然而，很多人從未聽過生長激素，即使知道有矮小治療產(chǎn)品，由于被進(jìn)口壟斷，也無力承擔(dān)高昂的治療費(fèi)用。醫(yī)生端也是極其匱乏，在那個年代國內(nèi)有能力治療矮小疾病的醫(yī)生，還不到20個人。

強(qiáng)大的需求，讓金磊毅然回國創(chuàng)立了金賽藥業(yè)，先讓國人有了自己的生長激素，再是推動了生長激素從短效粉針、水針再到長效水針的迭代升級。

截至目前，我國現(xiàn)存4-15 歲需治療的矮小癥人口超700萬，但接受規(guī)范生長激素治療的人群比例低于5％，滲透率仍處于較低水平，具有更高依從性的長效水針，依然具備很大的拓展空間。

臨床需求是一家低調(diào)做研發(fā)、求突破的藥企最大的動力，幾年前開始，金賽藥業(yè)關(guān)于超長效水針生長激素的研發(fā)工作便已如火如荼地進(jìn)行。另在幾大極具市場規(guī)模的重磅適應(yīng)證拓展上，金賽增已先于全球同類型產(chǎn)品取得了領(lǐng)先的研發(fā)成果。

生長激素主要適應(yīng)證有生長激素缺乏癥（GHD）、特發(fā)性矮身材（ISS）、先天性卵巢發(fā)育不全綜合征（Turner綜合征）、小于胎齡兒（SGA）、PraderWilli 綜合征。截至目前，金賽增治療ISS、Turner綜合征所致兒童生長障礙等適應(yīng)證已進(jìn)入上市評審階段，2024年有望獲批上市，另外小于胎齡兒適應(yīng)證也已完成II期臨床?？梢钥吹?，未來覆蓋更多重磅適應(yīng)證的金賽增，其市場滲透率將要進(jìn)一步提高，繼續(xù)占領(lǐng)強(qiáng)大的市場份額。

其中，ISS尤其有望帶來可觀的市場空間。ISS是由多種尚無可認(rèn)知病因引起，約占所有身材矮小兒童的60%-80%。臨床研究表明，經(jīng)過52周的治療，ISS患者對金賽增的治療耐受性良好，糖脂代謝指標(biāo)均正常，且保持穩(wěn)定。其中0.2 mg/kg/w的高劑量組金賽增治療后HV（生長速率）增長5.88cm/y，達(dá)到10.04cm/y，充分地驗(yàn)證了產(chǎn)品的安全性與療效。

更值得一提的是，在積極開拓國內(nèi)市場的同時，推動中國的好藥品出海，在全球生物藥領(lǐng)域打造屬于中國的民族品牌，也是金賽的夢想與擔(dān)當(dāng)。“創(chuàng)新研發(fā)驅(qū)動，多元化與國際化并行”正是金賽藥業(yè)當(dāng)前正持續(xù)貫徹的公司發(fā)展戰(zhàn)略，公司已有產(chǎn)品也已陸續(xù)在香港、俄羅斯等十余個市場獲批。據(jù)了解，2023年金賽藥業(yè)已向美國FDA遞交長效生長激素的IND申請，長效生長激素后續(xù)在國內(nèi)穩(wěn)扎穩(wěn)打的同時，也將進(jìn)一步走出國門，在歐美市場建立“金賽增”的國際品牌地位。

且正如金磊所盼，通過在生長激素領(lǐng)域的迭代升級，橫向擴(kuò)展和縱深，以及在生產(chǎn)工藝上在不斷優(yōu)化，降低生產(chǎn)成本，一切都會有效帶領(lǐng)行業(yè)站在新的起點(diǎn)，邁入新的發(fā)展階段，于整個行業(yè)的進(jìn)步來說意義非凡。